目前，医保基金基本实现了地市级的统筹，有些省份逐步向省级统筹过度，但县级统筹的情况依然存在。王三斌认为，“双通道”的落实，还要靠医疗资金的保障，“理论上我们是希望每个患者都得到最好的救治，但各地财政用于医疗方面的支出不可能是无限的。虽然政策规定，‘双通道’机制下产生的药费可以不占用医院医保基金总额，但说白了单独支付还是要由地方医保基金报销，如果地方医疗资金不够充裕，怎么报呢？”
对于罕见病药物治疗的支付方式，医保政策研究专家仲崇明认为，虽然国家逐步将罕见病的药物纳入医保药品目录，但目前医保基金的管理还不够精细化，有些省份已经建立了罕见病的专项支付体系，这是很好的尝试。另外，仅靠医保报销来减轻罕见病患者的负担是不现实的，各地可以通过医保、惠民保、医疗救助等组合支付的方式，建立多方共付的保障机制，来减轻罕见病患者用药的负担。
但在一些地区，法布雷病尚未被纳入当地的惠民保赔付范围，部分因病致贫的患者在申请低保时，也会遇到阻碍。
陈竹说，目前法布雷病友会的500多名成员中，只有200多人用上了药，这其中还包括通过药企临床试验用药的病友。
今年40岁的马杰，与法布雷病的斗争已经超过15年。2020年7月，马杰在安徽医科大学第二附属医院注射了4毫克剂量的法布赞，法布赞并不在国家医保目录中，马杰最后自付了3.2万元。按照这个标准，一年要花80多万元的药费，他只好停止用药。
瑞普佳进入国家医保药品目录后，马杰向合肥市一家三甲医院表达了用药的意愿。
一开始，对方称以前没有法布雷病的用药经验，市医保局介入后，院方又称高价药费会被算进该医生所在科室的DRG考核中，影响医生的绩效。马杰向医保局反映了情况，工作人员称，医院不能因为DRG的问题拒绝患者用药。经过一番协调，医保局帮他联系了另一家医院。
