④靶细胞的选择：基因治疗的靶细胞可分为两大类：生殖细胞和体细胞。由此引出了生殖细胞基因治疗和体细胞基因治疗的分类。如果能对生殖细胞或早期胚胎细胞进行基因修复或替换、使基因缺陷得到校正，使遗传病不但能在当代得到治疗，还能将新基因传给下一代，也为人群减少一个有害基因，是理想的遗传病根治手段。但是，由于现代生物技术、理论的限制，以及生殖细胞基因操作涉及人类社会的伦理、道德和法律等多种因素，在相当长的一段时间内，只能进行动物试验。1985年美国政府就已规定，把基因治疗的人体试验限制在体细胞。已经被用于作为靶细胞的有：造血干细胞、肝细胞、成纤维细胞、内皮细胞、淋巴细胞等。
⑤基因转移的载体和转移方法：构建合适的转移并表达的载体和选择高效的基因转移方法是基因治疗的关键，常用的载体有：逆病毒载体、质粒载体和腺病毒载体，腺相关病毒载体，另外还有脂质体载体。常用的基因转移方法有四大类型：
A化学法：主要是磷酸钙沉淀法。
B物理法：常用电导和显微注射法。
C膜融合法：以脂质体包裹法较好。
D病毒法：主要指反转录病毒和腺病毒介导的基因转移。
⑥基因治疗的前景：基因治疗概念的提出已有几十年的历史，只到了近十年，随着现代分子生物学技术(特别是DNA重组技术)的发展，这一概念才得到有力的理论基础和技术方法的支持，并得以付诸实施。1990年，两名腺苷脱氨酶(ADA)缺陷引起严重免疫缺陷的患者接受基因治疗获得成功，这标志着基因治疗的研究进入了一个新的阶段。从此世界各国的生物医学家，在各国政府部门及社会各种力量的大力支持下，全面展开了基因治疗的研究。由原来针对单一的遗传病发展到肿瘤、传染病等多种疾病，提出了基因调控疗法、基因抑制疗法等新概念、新途径。到1994年上半年，已有100多个临床试验方案获准实施，有的已取得很好的效果。当然，基因治疗发展的历史还不长，要广泛应用于临床还需大量的研究探索，尤其是以下几方面的问题：