A对更多遗传病的分子基础及基因表达调控机制更深入的了解,这是基因治疗的基础。
B构建更有效和安全地表达并转移的载体。
C更简便有效的基因转移方法的建立。
D定点整合、原位修复系统等技术的完善。
E更多更接近实际的动物模型(尤其是转基因动物模型)的建立,这是基因治疗临床前试验的必由之路。
F体细胞基因治疗、生殖细胞基因治疗等的伦理学及相关的科技管理立法等方面的探讨。
G还需充分考虑基因治疗可能存在的危害性,如插入突变导致的严重后果、缺陷病毒载体经重组后恢复感染性的危害及外源基因转入体内的其他潜在危害等。总之,我们认为基因治疗作为一种惟一从基因缺陷本身入手,可望彻底治疗遗传病新型治疗途径,有非常吸引人的前途,但仍需从基础理论、技术方法及伦理道德等多方面进行深入广泛的研究探索,才能适应现代医学模式,被人们所接受,真正成为人类防病治病的有效手段。