药品的效用源自其独特的分子结构与人体靶细胞间的相互作用，这是药物化学结构，包括基础框架、活性功能团、链长及空间结构等因素共同作用的结果。这些结构与效应的关系，是临床药理学研究的核心内容，它们帮助医生更好地理解药物如何产生作用。药理效应本质上是改变了体内细胞原有功能水平，因此，从药理学角度探究药物作用机制需深入到细胞功能层面。
药物作用机制多样，包括但不限于以下几点：
物理化学反应：例如，抗酸药通过中和胃酸治疗溃疡病，甘露醇在肾脏增加渗透压促进排尿，这些都是基于直接的化学反应或物理作用产生的药理效应。
参与或干预细胞代谢：补充生命代谢所需的物质来治疗相应疾病，如铁剂用于贫血，胰岛素治疗糖尿病。某些药物结构类似正常代谢物，但介入代谢过程时非但不能产生正常生理效应，反而抑制或干扰代谢，这类药物称为抗代谢药。
调节生理物质转运：众多无机离子、化合物、神经递质和激素在体内转运依赖载体，干扰这一过程能产生显著的药理效应。
对酶的影响：作为药物作用的重要靶点，酶广泛分布于全身各处，参与所有细胞活动，易受多种因素调控。许多药物能抑制酶活性，有的则激活酶，如链激酶激活纤溶酶原，还有一些药物本身就是酶。
作用于细胞膜离子通道：药物能直接影响细胞膜上的离子通道，如钠、钙、钾和氯离子的跨膜运输，从而调控细胞功能。
干预核酸代谢：核酸（DNA和RNA）是控制蛋白质合成和细胞分裂的关键物质。许多抗癌药物通过干扰肿瘤细胞的核酸代谢发挥疗效，部分抗生素也是通过作用于细菌核酸代谢实现抗菌效果。
影响免疫系统：除了免疫血清和疫苗，还有增强或抑制免疫系统的药物，如左旋咪唑和环孢霉素，它们通过调节免疫机制起作用。一些免疫成分亦可直接用于治疗。
药物通过多途径、多层面与机体相互作用，展现其广泛的治疗效果。