胡大洋认为，筛选高价值罕见病治疗药物，不仅涉及到医疗保障问题，也关系到医保支付的效率问题。罕见病高价值药物不仅指药物价格高，更代表药物的治疗价值高、药效好。因此无论是基本保障还是商业保险，抑或其他的支付方式，都必须更加重视罕见病药物的疗效，以及对于患者的价值意义。
据了解，《报告》建议实行罕见病患者年度自付费用封顶机制，个人负担封顶建议在3-8万元之间。
对此胡大洋表示，罕见病诊疗很重要，但由于其他大众病并没有设置个人支付最高限额，所以不建议限定罕见病个人支付金额。解决罕见病医疗保障问题可以从多种渠道入手。比如把个人支付与家庭收入结合起来，把整个医疗保障的水平跟经济发展水平结合起来，设立总体个人支付水平。
朱坤补充道：“设立个人支付限定额要考虑保障对象、基本医保等问题，比如一些费用较高的罕见病治疗药物要花费50万至100万，甚至200万，一般情况下最多保险金额也低于50万，剩下费用的承担就涉及到责任分担的问题，所以设置个人支付限额需谨慎。”
朱坤认为，关注罕见病问题，就必须要关注低收入及中等收入群体，对于低收入人群，罕见病医疗保障起到变相增加收入的作用。对于中等收入群体，罕见病医疗保障起到维持现有生活水平的作用，这是共同富裕较为理想的结果。
党的二十大报告提出，要促进“医保、医疗、医药协同发展和治理”。朱坤表示，医疗、医药、医保三者如何真正联动，形成闭环来促进罕见病治疗发展，是未来需要长期关注的工作重点。
据悉，《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》提出，优化申报范围，向罕见病患者、儿童等特殊人群适当倾斜。取消对罕见病用药申报“2017年1月1日后批准上市”的时间限制，同时增加纳入国家鼓励仿制药品目录。
据此次《报告》称，截至目前，在中国开展临床试验的、以第一批罕见病目录中疾病为目标适应症的180个新药临床研究中，有64%的新药临床研究由本土药企主导或参与。其中，在18个有前景的作用机制中，本土药企已经实现“全球领先”。
