图片来源：美国FDA
资深制药行业从业者柯楠（化名）认为：「从撤稿声明看，受影响的主要是试验模型动物的疗效数据，并未推翻Zolgensma的作用机制。药物研发工作中，由作用机制向实际临床获益的转化，更多取决于临床试验和应用的结果。
Zolgensma目前积累的临床数据（超过2000例患者接受治疗），已经证实了其疗效。因此这一撤稿，不会对该药物产生巨大影响。而监管机构对动物试验数据主要关注安全性，疗效数据瑕疵也不太可能引起严重后果。」
药物：服务患者
就在今年1月，Zolgensma（OAV101注射液）获得了中国的临床试验默示许可。此前在2021年10月21日，该药在中国提交的临床试验申请得到受理。
所谓「临床试验默示许可」，意为申请人提交临床试验申请后，60日内未收到否定或质疑意见，自动获得的批准。这种「到期默认制」自2018年7月27日国家药监局发布关于调整药物临床试验审评审批程序的公告后开始。
这也意味着该药物距离应用又更近一步。
回到患者角度，毛姗姗医生认为，疾病的长久折磨使他们不会轻易放弃希望：「基因治疗目前尚未在国内上市，但国内也有一些本土企业开始研发基因治疗药物，部分已进入I期临床试验。
对于患儿来说，智力完全正常、但肢体越来越无力、生活质量逐渐下降的艰难超乎常人想象。因此如果有治疗药物，不管是基因治疗，还是诺西那生或者利司扑兰，只要是疾病修正治疗的药物，对他们来说都是『新生』的希望。」
