有何影响？
早在 2019 年，FDA 曾公布该药物的一起早期动物实验数据存在篡改问题。FDA 指出，数据问题虽系主动通报，但 AveXis Inc.公司（2018 年被诺华收购）早在药品上市前就已知情，却直至产品获批后才通知 FDA。
该事件一度引发各界热烈讨论。然而2020年3月，美国FDA表示这些数据不会影响Zolgensma的安全性或有效性，故而关闭了对此案的调查。
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而 Nature Biotechnology 此次撤回的文章为 2010 年发布的 Rescue of the spinal muscular atrophy phenotype in a mouse model by early postnatal delivery of SMN。
2021年，该文章的作者提醒期刊注意文中图1e处存在不准确之处：该图为一条Kaplan-Meier曲线，代表接受scAAV9-SMN基因治疗或对照scAAV9-GFP载体的脊髓性肌萎缩症小鼠的存活率。
2022年，文章作者提供了该图的源数据文件，证实其报告的小鼠寿命、将动物纳入或排除出具体分析的流程存在多处出入。尤其值得注意的是，原文章中报告6只接受基因治疗的小鼠存活了250多天，但实际仅有1只。
因此，杂志编辑与审稿人员判断该文章的数据已经不再充分可信，决定撤稿。
结合实际研究内容与期刊态度，毛姗姗医生认为，该稿件撤回对临床的影响可能相对有限：「从这篇稿件撤销事件来看，文章内容主要涉及为临床前研究，而事实上，因为基因治疗的后续临床数据比较可观，即使该临床前数据问题作者一年前已提醒期刊注意，目前看来的结果也仅为撤稿，未给予诺华公司及其产品更严重的处罚。
