《蓝皮书》指出，通过准入谈判降低新药价格，坚持对独家药品“凡进必谈”。现行版目录内西药和中成药共计2800种，覆盖慢性病、恶性肿瘤等领域，患者对创新药的可及性大幅提升，临床用药“饥渴症”得到有效缓解。
罕见病患者、儿童用药获保障
曹溪的母亲是亨廷顿舞蹈症患者。这是一种罕见的常染色体显性遗传病，患者会出现无法控制的手舞足蹈动作、精神和认知症状，生活无法自理。
2020年5月，第一个用于亨廷顿舞蹈症的新药氘丁苯那嗪在中国获批上市。知道这个消息后，曹溪和其他患者及家属很开心，但又担心药价过高，加上亨廷顿舞蹈症是遗传疾病，不能被个人商业保险覆盖，他们怕承受不起。
去年9月，病友们听说氘丁苯那嗪有资格进入医保谈判。3个月后，新版国家医保目录发布，该药被纳入目录。曹溪说，这让病友们觉得人生出现了转机，看到了希望。目前，全国已经有20多个省份可以买到该药，患者切实享受到了实实在在的好处。
随着国家医保目录的调整，越来越多的罕见病用药被纳入医保，覆盖罕见病病种也明显增加。
《蓝皮书》显示，2009年版医保目录包含22个罕见病用药，覆盖13个病种的罕见病；2020年版医保目录包含45个罕见病用药，覆盖22个病种的罕见病。同时，更多儿童可用药物被调入医保目录，保障水平也在不断提升。
