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原发性骨髓纤维化的治疗方法

4、抗纤维化药物

此类药物通过不同环节抑制胶原合成,或促进胶原分解。骨化三醇(1,25-双羟维生素D3)具抑制CFU-Meg增殖,从而降低成纤维细胞活性因子水平,减少胶原合成;同时促进CFU-GM增殖,使单核巨噬细胞产生更多的胶原酶,降解胶原及减少其沉积;不良反应为伴发高钙血症;使用剂量为0.5~2μg/d,分次口服。青霉胺是一种单胺氧化酶抑制剂,而胶原生成过程中需赖氨酸单胺氧化酶,故其具抑制胶原合成的作用;不良反应有恶心、味觉障碍、肝功损害,以及白细胞、血小板减低,故应慎用;剂量为0.3~0.6g/d,分次口服。秋水仙碱(colchicine)通过破坏细胞微小管,减少胶原前体的分泌,同时也增加胶原酶合成,加速胶原降解;其不良反应较多,包括恶心、纳差、腹胀、腹泻等胃肠道反应,以及周围神经炎祖血细胞减少;剂量为1mg/d,一次服用。

抗纤维化药物目前正在临床试用之中,由于均需长期服用,难有随机对照的疗效结果,故是否确有效,尚有争论。

5、干扰素α(IFNα)

IFNα具抗细胞增殖作用,通过抑制巨核细胞增生发挥效应;IFNα同时有降低TGF-β活性的功效,从另一途径抑制纤维化。临床应用有效者,表现为缓解骨痛,肝、脾缩小,增高或减少的血细胞回复正常。剂量为(3~5)×106U/d,每周3次,皮下或肌内注射。IFNα的治疗价值正在观察之中,由于需长期应用,价值又较昂贵,故难以普遍使用。此外,晚期患者肯定无效。另有报告并用静脉注射免疫球蛋白可改善血象及骨质硬化。

6、放射治疗适应证:

(1)脾大伴脾周围炎或脾梗死引起剧烈疼痛者。

(2)巨脾伴明显压迫症状,但又无法耐受脾切除术者。

(3)因腹膜或胸膜髓样化生引起的腹水或胸腔积液。

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