淀粉样变性发病机制尚不明确,治疗的目的主要是预防淀粉样物质的进一步沉积并促进其吸收,减少前体蛋白的产生对延缓病情进展有明显效果。但对于促进沉积淀粉样蛋白的分解和消散这个方面,迄今药物治疗的效果尚无明显疗效。
一、不同类型治疗
1、原发性患者:目前采用药物有下述几种:①烃化剂和抗肿瘤抗生素,包括环磷酰胺、卡莫司汀(卡氮芥)、苯丙氨酸氮芥(左旋溶肉瘤素)、多柔比星(阿霉素)、博来霉素等,目的是抑制过度免疫,减少淀粉样蛋白的生成。初步认为可以延长患者寿命,用法可参照多发性骨髓瘤治疗;②秋水仙碱,0.6mg,3次/d,目的是抑制浆细胞微管系统,阻滞淀粉样蛋白的合成,开始用于遗传性患者,现亦用于原发性患者,文献报道可以延长患者寿命;③肾上腺皮质激素,多与烃化剂或抗肿瘤抗生素联合应用,目的在于减轻前者的副作用和促进淀粉样蛋白的分解,用法参照多发性骨髓瘤。
2、继发性患者:主要针对原发病进行治疗,常能获得较好结果。若原发病治愈,则组织中沉积的淀粉样蛋白可能逐渐消失。
3、骨髓瘤相关性患者:积极治疗多发性骨髓瘤及其他浆细胞病,疗效取决于病型和肾功能损害的程度。
4、遗传性患者:由于肝脏的网状内皮系统是该型患者合成淀粉样蛋白的主要器官,最近文献报道瑞典曾对两例患者施行肝移植术。术后血浆中淀粉样蛋白前体(TTR)消失,多发性神经病变停止进展。
5、局限性患者:因其病变多限于个别器官,若无症状不予治疗。倘因肿瘤样病灶引起症状,可行手术切除。
6、老年性患者:一般不予特殊治疗。若有心力衰竭出现,可以遵照下述心力衰竭用药原则。
7、血透相关性:改用能够将β2微球蛋白清除的聚砜透析膜(PS)、聚碳酸酯(AN69)膜、聚丙烯腈膜(PAN)等效果良好。也可采用AN69进行透析过滤,效果更加理想。