药物难治性癫痫的患者比例约为30%，这些患者的生活质量、认知、学习及生长发育等均受到严重影响。目前药物难治性癫痫的治疗手段除了传统抗癫痫药物和新型抗癫痫药物治疗外，还有包括：
①外科手术治疗；
②免疫疗法，静脉使用丙种球蛋白或皮质类固醇激素等；
③生酮饮食疗法等。
大多数癫痫的发作都是可以通过癫痫药物初治方案控制的，我国三级医院门诊数据显示54.1%的癫痫就诊患者使用单药治疗，符合国际指南对癫痫初始治疗推荐的首要原则。
对于治疗剂量及疗程均达标的单药耐药患者，国内亦有研究显示启动联合治疗的效果优于增加剂量及单药替代治疗。在抗癫痫药物的治疗过程中，除疗效外外应密切关注药物不良反应。
有学者自1982年至2006年，连续随访了1098例患者，年龄范围从儿童至老年人，治疗上几乎涵盖了目前临床上常用的传统及新型抗癫痫药物。最后得出的结论是：
首个单药治疗获得癫痫无发作的患者比例为60%，第2种单药、第3种单药治疗的无发作比例分别为13%和1%，也就是说，当2种抗癫痫药物无效的情况下，再继续加药并不能明显提高治疗的有效率。
因此，对于已经是药物难治的患者，可以尽早地选择一些其他合适的治疗方案。
近年来，生酮饮食作为一种安全有效的非药物疗法越来越得到人们的重视和运用，各大三甲医院神经科接诊通过生酮饮食来治疗小儿难治性癫痫的孩子也越来越多。
生酮饮食是一种脂肪高比例、碳水化合物低比例，蛋白质和其他营养素合适的配方饮食。自1920年以来，这一疗法用于治疗难治性癫痫已有近100年的历史。
对于儿童治疗难治性癫痫，生酮饮食几乎适用于所有年龄段的各种发作类型的难治性癫痫患儿。疗效较好的癫痫综合征有严重婴儿肌阵挛性癫痫、肌阵挛失张力癫痫、婴儿痉挛症、结节性硬化症、LGS和以痉挛性发作为主的癫痫。近年来生酮饮食也尝试用于治疗各种癫痫性脑病，例如：ESES、婴儿游走性部分性发作等。
除了控制癫痫，生酮饮食治疗也对患者的认知提高有一定帮助，但这些提高是由于生酮饮食的作用还是由于发作减少或者是由于减少了抗癫痫药物的应用，尚不明确。
最新专家共识指出（生酮饮食治疗儿童癫痫性脑病循证指南），生酮饮食作为治疗难治性癫痫的选择，在经过了2种或2种以上药物治疗失败后，如患儿没有手术的适应证，并且在没有生酮禁忌证的情况下，均可以尝试#生酮饮食#治疗。