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马-米二氏综合征的治疗方法

(2)用小移植或非清髓性造血干细胞移植。为避免移植相关性死亡,Suenaga等2001年报道1例PNH,用Cladribine、白消安(马利兰)、兔ATG作预处理,然后给予HLA相合兄弟的外周血造血干细胞,以环孢素A预防移植物抗宿主病,无明显毒性反应,移植14天后,供者细胞占90%~100%并保持此水平,观察6个月无复发。

3、若能采用非清髓性造血干细胞移植则较理想,因为:

(1)移植前预处理的危险性较小;

(2)移植前后都应用治疗再障的免疫抑制剂,解决了免疫失调的致病因素;

(3)对PNH来说,不需要完全彻底地消灭异常细胞,因为根据对临床完全缓解患者的观察,外周血中仍可有15%以下的异常细胞,但全无疾病表现。当然,采用非清髓性造血于细胞移植治疗本病尚需更多病例和更长时间的观察。

二、免疫抑制剂治疗

根据国外和国内经验,单独或联合应用抗胸腺细胞球蛋白、抗淋巴细胞球蛋白、环孢素A等免疫抑制剂治疗,对伴有骨髓增生不良的患者可有一定疗效,对以溶血为主的PNH则无效或效果较差。然而,根据双重发病机制的设想,前述免疫抑制剂的应用还是合理的。韩国ChoSG等2001年报道,给1例PNH患者用大剂量环磷酰胺预处理,然后给予同基因造血干细胞,结果缓解后12个月又复发,作者认为当初应加用抗淋巴细胞球蛋白。另有个别报道用抗胸腺细胞球蛋白治疗后PNH克隆暂时减少,认为可能是抗胸腺细胞球蛋白激活补体经典途径,使PNH细胞发生溶血而导致PNH克隆减少。

三、减轻溶血发作的方法

平时应注意避免易引起溶血发作的诱因如感冒、某些药物等。针对已经发生的溶血最常用的治疗是用肾上腺皮质激素,以减少或减轻正在发生的血红蛋白尿。开始时可用泼尼松30~40mg,发作停止后剂量减半,然后逐渐继续减量直至最小用量。许多患者无需维持量,若用泼尼松做维持治疗,应用最小量。另外常用的还有维生素E,300mg/d,分3次服,但效果并不肯定。国内还有人试用防溶灵(杨梅树根皮)、川芎嗪(阿魏酸钠)。

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