卡莫司汀作为一种亚硝脲类烷化剂药物，其结构中虽含氯乙基，但其化学反应机制有别于传统的氮芥类药物。该药物的独特之处在于能够穿透血脑屏障，因此在治疗脑瘤和脑转移瘤方面展现出显著的应用价值。
药物进入人体后，在生理条件下，经由OH-离子的作用，可转化为异氰酸盐和重氮羟基化合物。其中，异氰酸盐能够促使蛋白质发生氨甲酰化，而重氮羟基化合物则进一步形成正碳离子，对生物大分子实施烷基化作用。值得注意的是，异氰酸盐还能抑制DNA聚合酶活性，阻断DNA的修复与RNA合成过程，从而发挥其抗癌效能。
卡莫司汀不拘泥于特定的细胞周期阶段，展现出非特异性周期作用，并且与多数烷化剂不存在完全交叉耐药性。它与亚硝基类药物的耐药性机制，与多药耐药基因关联不大。由于其具有高度脂溶性，能有效穿越血脑屏障，在脑组织中的浓度可达到血液浓度的50%至70%，这对于治疗脑部疾病尤为重要。药物主要在肝脏代谢，其代谢产物能在血液中持续存在数日，维持抗癌效果。此外，这些代谢产物与蛋白质结合后缓慢释放，确保了治疗效果的持久性。
在临床实践中，卡莫司汀被广泛应用于脑瘤、恶性淋巴瘤以及小细胞肺癌的治疗，同时对多发性骨髓瘤、恶性黑色素瘤、头颈部癌症和睾丸肿瘤也显示出一定的疗效。
关于给药方案，推荐按照体表面积计算剂量，通常为100mg/m²，每日一次，连续使用2至3天；另一种方案是单次给予200mg/m²，每隔6至8周重复给药一次。为了安全起见，药物应溶解于5%葡萄糖溶液或生理盐水中，总量150毫升，通过静脉快速滴注的方式施用。