一是填补国内用药空白。前三批清单中已上市药品中的多个品规为清单发布后首次获批上市，覆盖精神障碍用药、抗肿瘤药等多类重大疾病用药，也涉及儿童常见的呼吸系统用药、消化系统用药等，拓宽了相关领域的用药选择。如国内首个治疗儿童惊厥急性发作的咪达唑仑口服黏膜溶液、国内首个儿童用水合氯醛制剂、国内首个用于儿童高血压治疗的依那普利口服溶液剂、罕见难治性癫痫患儿治疗的氯巴占片等。二是切实提升药品可及性。前三批上市品种多为低龄儿童适宜剂型，包括口服混悬剂、口腔黏膜溶液、糖浆剂等多种儿童适宜剂型，既改善临床用药不足的现状，促进药物合理使用，又提高儿童用药顺应性，提升临床用药可及性。三是有效引导企业研发。前三批清单坚持临床需求导向，推进儿童药品的研发申报，鼓励企业合理调整研发战略布局，避免研发盲目性，提升了企业研发生产积极性，促进了儿童用药生产及资源分配。
为保障鼓励研发申报儿童药品清单的顺利实施，国家卫生健康委会同科技部、工业和信息化部、国家医保局、国家药监局建立跨部门信息共享、沟通会商和协同创新机制，分别按职责和鼓励研发申报儿童药品政策要求，推进鼓励研发申报儿童药品研发、注册、生产、使用、报销等配套政策衔接协同。例如，科技部门加大鼓励研发申报儿童药品的科研扶持力度，引导提升我国儿童药品研发综合水平；工业信息化部门鼓励儿童药品相关产业项目建设，支持儿童药品产业发展；卫生健康部门加强鼓励研发申报儿童药品的科研项目扶持和合理使用指导，优先考虑纳入国家基本药物目录；医疗保障部门优先将鼓励研发申报儿童药品纳入国家基本医疗保险药品目录。
