来自江西的患儿毛毛10个月时被确诊为SMA，2岁半病情恶化，家里决定凑钱给孩子使用诺西那生钠注射液，半年多的时间注射了5针，孩子在行动方面出现较为明显的改善。
“两年的时间，这个药从国内上市到进医保，真的是一个奇迹。”毛毛妈妈说，但是在此次医保谈判结果出来前，毛毛一家已经再次凑钱准备来年的治疗费用。“无论能不能进医保，我都要做好让孩子能继续用药的准备。”
此前，诺西那生钠注射液申报了2020年医保谈判，然而拥有在SMA领域最大临床研究数据的诺西那生钠由于价格过于昂贵等多种因素，无缘当年国家医保药品目录。
“一直以来，将符合条件的罕见病治疗药品按规定纳入医保支付范围都是我们努力的方向。”国家医保局医药服务管理司司长黄华波说，此次目录调整共新增7种罕见病药品，首次实现高值罕见病药进医保，至此2021年版国家医保药品目录已经纳入40余种罕见病用药。
除了诺西那生钠注射液，用于治疗罕见病法布雷病、需要患者长期使用的阿加糖酶α注射用浓溶液同样以“远低于市场价”进入医保。而在此前，这种药的年治疗费用超过百万元。
对此，该药品生产方武田中国总裁单国洪说，医保目录调整纳入更多罕见病领域的创新药物，这在一定程度上显示，相关部门在医保目录调整过程中，支持具有显著临床需求和高价值药物的导向。
进医保只是高值药品迈向普通老百姓的第一步。罕见病用药入保的执行也是医保体系落地的“深水区”，它牵涉到各地地方医保和商保细则的更新落实，在新的医保目录落地后，定点医疗机构和定点零售药店的“双通道”需要尽快满足药品供应保障和临床使用，打通患者用药“最后一公里”。
