“儿童用药依然面临品种少、专用剂型和规格少、供应量不足等问题。”北京儿童医院药学部主任王晓玲说，儿童不是缩小版的成人，由于身体尚未发育成熟，肝肾对药物的代谢能力和药品不良反应的耐受能力很低。长期过度服用或不当服用成人药物会对儿童身体造成不可逆影响。此外，成人药品大多带苦味，一些患儿不愿意服用，家长需想办法诱导，提高了服药难度。所以，研发各类儿童专用药和剂型很有必要。
在国家的大力支持下，国家医学中心北京儿童医院牵头承担了“十三五”重大新药创制科技重大专项课题——“儿童用药品种及关键技术研发”。联合全国59家科研院所、高校及企业的研发力量，以临床需求为导向，以临床评价为依据，强强联合研发儿童药。目前，获得生产批件/受理号27项，临床批件/备案号/受理号33项。“这些品种的研发填补了我国儿童用药市场的空白，有效缓解了临床儿童用药短缺的问题。”王晓玲说。
“儿科医疗机构应该成为儿童用药研发的排头兵。”国家儿童医学中心主任、北京儿童医院院长倪鑫说，儿科医疗机构是儿童用药使用最多的地方，最了解患儿的用药需求，掌握大量临床用药信息。儿科医疗机构要提出需求，主动与科研院所、企业加强合作，形成“产学研用”的儿童用药研发生产体系。
达因药业是专门从事儿童用药研发与生产的企业，近年来研发立项多达数十种。早在2011年，公司成立了儿童用药研发中心，与中国医学科学院药物研究所、山东大学药学院开展深度产学研合作。达因药业董事长杨杰说：“儿童用药的研发要符合临床需求，根据儿童的病理、心理特点来设计和改进产品属性。”
“儿童用药供应短缺的一个重要原因是企业研发投入与收益不匹配。”杨杰说，儿童用药研发耗时长，临床研究风险高，处方工艺相对复杂，对原料辅料选择及质量控制要求高，从而导致生产成本高。如果按照药物活性成分定价，药企的成本可能无法覆盖，因而没有生产积极性。她建议，有关部门应制定儿童用药准入及定价鼓励政策，让企业有一定的利润空间，从而激励企业投入更多人力、财力进行儿童用药研发和生产。
