甲亢突眼——医学上称为甲状腺眼病（TED）——是成人最常见的眼眶疾病。当患者因甲状腺功能异常出现眼球突出、复视、眼干等症状时，不仅视觉功能受损，生活与社交也深受影响。这一困扰全球患者的自身免疫性疾病，长期缺乏针对核心发病机制的有效手段。近年来，随着靶向治疗的突破，甲状腺突眼的治疗格局正发生深刻改变。
传统治疗的局限：为何“治标不治本”
在临床实践中，甲亢突眼的治疗曾长期面临困境。活动期患者主要依赖糖皮质激素冲击或放疗，但这些手段对眼球突出的改善效果有限，且伴随副作用。当病情进入静止期，手术则面临“看不清、定不准”的技术难题。传统治疗更多停留在症状缓解层面，未能从免疫机制上阻断疾病进展，使得患者对更精准、更安全的治疗方式需求迫切。
靶向突破：从机制出发的“中国方案”
随着对疾病机制的深入探索，IGF-1R等靶点的发现为甲状腺突眼的治疗打开了关键突破口。首款IGF-1R单抗药物于2020年在美国上市，通过精准阻断相关通路，实现了眼球突出的根本性回退，但其高昂价格与未进入中国市场的现状，使国内患者难以获益。
为填补这一空白，信达生物自主研发出中国首款IGF-1R抗体——替妥尤单抗N01注射液。中国工程院院士范先群牵头国内30余家医院多学科专家，完成了该药物从I期到III期的临床研究。研究数据显示，替妥尤单抗N01注射液在治疗甲亢突眼方面展现出良好效果，其突眼应答率达85.8%，突眼回退较基线下降2.85mm，眼部综合有效率达94.2%。同时，通过结构优化，药物消除了抗体依赖的相关毒性，在保障疗效的基础上进一步提升了安全性。
循证支持：临床数据进一步验证价值
在2026年亚太眼科学会年会（APAO）上，替妥尤单抗N01注射液的II/III期临床研究汇总分析结果以口头报告形式公布。该汇总分析纳入104例受试者，数据显示，第24周替妥尤单抗N01组研究眼眼球突出应答率达81.9%，显著高于安慰剂组的3.8%；在次要疗效终点上，该药物组研究眼眼球突出度较基线改变为−2.99mm，临床活动性评分改善比例达80.5%，均显著优于安慰剂组。安全性方面，不良事件多为轻、中度且转归良好。该药物的III期研究结果已发表于《JAMA眼科学》，进一步验证了其在治疗中重度活动性甲状腺突眼中的临床价值。
从高价药到医保惠民：可及性的飞跃
2025年3月，替妥尤单抗N01注射液正式在中国获批上市，填补了国内甲亢突眼靶向治疗的空白。其定价仅为美国同类药物的1/15，大幅提升了患者用药可及性。2026年，该药物成功纳入国家医保目录，患者自付约2万元即可完成全程治疗，真正实现了从“高价药”到“平价药”的转变。医保的规范化管理也进一步保障了患者的用药安全与疗效监测。
专家视角：疗效、安全、可及性并重
范先群院士表示，替妥尤单抗N01注射液的研发与医保纳入，是中国医药创新的缩影。它既借鉴了国际前沿靶点研究思路，又立足本土患者需求，最终实现了“疗效、安全、可及性”的三重目标。他同时展望，未来甲状腺突眼的治疗将走向多靶点药物研发与手术技术创新的同步推进，靶向药物与精准手术的联合应用有望成为核心治疗策略。
上海交通大学医学院附属第九人民医院周慧芳教授指出，替妥尤单抗N01的出现成为甲亢突眼临床治疗的重要突破口，本次汇总分析以更大样本量证实了其在中重度活动性患者中的治疗作用，代表中国多中心临床试验数据已成为全球TED治疗研究的重要组成。
结语
从传统治疗的局限，到靶向药物的精准干预，再到医保覆盖下的普惠可及，甲亢突眼的治疗路径正逐步清晰。替妥尤单抗N01的落地，不仅为患者带来了更多选择、更少负担，也展现了中国在自身免疫性疾病靶向治疗领域的创新能力和责任担当。随着临床研究的持续推进和真实世界数据的不断积累，这一领域的治疗前景值得期待。
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