2026年2月9日，信达生物在亚太眼科学会年会（APAO）以口头报告形式，公布替妥尤单抗N01注射液治疗中重度活动性甲状腺眼病（TED）的II/III期临床研究汇总分析结果，该结果与II、III期研究结果高度一致，进一步验证了该药物的临床价值，且该药物的III期研究结果已发表于《JAMA眼科学》。
TED是伴发于Graves病等甲状腺疾病的自身免疫性疾病，累及眼部组织，成人高发，女性发病率高于男性，但极重度病例多见于男性，高发年龄段为30~50岁，严重病例则更多出现在50岁以上人群。该疾病会引发眼干、眼球突出、视物重影等症状，约3~5%患者会发展至极重度，威胁视力，同时严重影响患者生活与社交。目前中重度活动性TED一线治疗为糖皮质激素静脉冲击治疗，存在疗效与安全性短板，替妥尤单抗N01也被多国指南推荐用于该类疾病的治疗。
替妥尤单抗N01是信达生物研发的重组抗IGF-1R抗体，可通过阻断相关信号通路，减轻炎症反应，减轻患者的疾病活动度，改善TED患者的临床症状，且该药物于2025年3月获中国国家药监局批准用于治疗TED。
本次报告的汇总分析结果纳入随机、双盲、安慰剂对照临床研究（NCT05795621）的II/III期阶段，共纳入104例受试者，其中76例全程接受替妥尤单抗N01治疗，28例接受安慰剂，受试者每3周输注一次研究药物，用药疗程21周，共用药8次，研究的主要疗效指标为研究眼眼球突出应答率。
研究数据显示，第24周替妥尤单抗N01组研究眼眼球突出应答率达81.9%，显著高于安慰剂组的3.8%，两者率差78.0%（p＜0.0001），指标主要终点顺利达成。次要疗效终点上，该药物组研究眼眼球总应答率、临床活动性评分值为0或1的受试者比例、眼球突出度较基线改变均显著优于安慰剂组，数据分别为75.3%vs.3.6%、80.5%vs.16.6%、−2.99mmvs.−0.06mm（p均＜0.0001），且非研究眼的突眼症状和临床活动性评分的改善趋势与研究眼相近。安全性方面，替妥尤单抗N01整体良好可控，不良事件多为轻、中度，并且转归良好，研究过程中基本不影响用药。
上海交通大学医学院附属第九人民医院周慧芳教授表示，TED作为成人常见眼眶疾病，治疗难度大且影响患者视力与身心健康，靶向IGF-1R生物制剂——替妥尤单抗N01的出现成为了TED在临床治疗中的一个突破口之一。本次汇总报告以研究中更大样本量证实了替妥尤单抗N01在中重度活动性TED患者的临床治疗作用，并代表中国多中心临床试验数据已成为全球TED治疗研究的重要组成之一。信达生物钱镭博士则指出，作为中国首个获批的IGF-1R单抗，替妥尤单抗N01的临床证据获国内外同行的权威认可，其在真实世界的应用表现良好，展示其疗效与安全性兼备的特性，目前相关临床研究仍在开展，未来将进一步丰富其临床应用证据，带来临床效益。
信达生物深耕肿瘤、自身免疫、眼科等重大疾病领域创新药研发，目前已有18款产品获批上市，多款新药进入不同临床研究阶段，并与多家国际企业达成战略合作。同时，公司积极开展药品公益援助项目，已惠及20余万患者，捐赠药物总价值36亿元，为切实提升人民高质量生物药的可及性而不断努力。
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