小儿α-地中海贫血的治疗原则是轻型地中海贫血不需治疗；中间型α地中海贫血应避免感染和用过氧化性药物，中度贫血伴脾肿大者可做切脾手术。造血干细胞移植（包括骨髓、外周血、脐血）是根治本病的惟一临床方法，有条件者应争取尽早行根治手术。 一、输浓缩红细胞 1、低量输血：单纯的输血或输红细胞最终导致血色病。中等量输血疗法，使血红蛋白维持在60～70g/L。实践证明，这种输血方法虽然使重型患者有望摆脱近期死亡的威胁，但患者的生存质量随年龄增长越来越差。相当一部分患者于第2个10年内因脏器功能衰竭而死亡。 2、高量输血：高量输浓缩红细胞的优点是纠正机体缺氧；减少肠道吸收铁；抑制脾肿大；纠正患儿生长发育缓慢状态。方法是先反复输浓缩红细胞，使患儿血红蛋白含量达120～140g/L，然后每隔3～4周Hb≤80～90g/L时输注浓缩红细胞10～15ml/kg，使Hb含量维持在100g/L以上。 二、铁螯合剂 因长期高量输血、骨髓红细胞造血旺盛、“无效红细胞生成”以及胃肠道铁吸收的增加，常导致体内铁超负荷易合并血色病，损害心肝、肾及内分泌器官功能，当患者体内的铁累积到20g以上时，则可出现明显的中毒表现，故应予铁螯合剂治疗。1岁内使用铁螯合剂，其副作用如骨骼畸形、生长抑制的发生率明显升高，一般主张2～3岁后或患儿接受10～20次输血后并有铁负荷过重的证据，血清铁（SF）>1000μg/L，血清转铁蛋白完全饱和才开始除铁治疗。当前临床广泛使用的是去铁胺，加注射用水或生理盐水用便携式输液泵每天（或每晚）腹壁皮下注射8～12小时，每周连用5～6天。用药前后应作SF、尿铁的监测。 三、造血干细胞移植（HSCT） HSCT是当前临床上根治本病的惟一方法。 四、脾切除、大部分脾栓塞术 中间型仅地中海贫血（HbH）病：中度/重度贫血（Hb<80g>80g/L或慢性溶血性黄疸者，切脾常无效。 五、基因治疗 从分子水平上纠正致病基因的表达，即基因治疗。
